系统性硬化病(硬皮病)：造血干细胞移植可能是唯一有效的治疗方式

系统性硬化症( SSc)，是一类病因不明的自身免疫性疾病，主要特征是小血管功能和结构发生异常，皮肤、内脏处于纤维化状态，免疫系统处于活化状态等。该病发生后，既会对病人的皮肤、关节肌肉造成侵犯，还会对病人的内脏器官造成侵犯，如侵犯患者的肺、肾、心脏等。

（硬皮病的英文）

系统性硬化症SSc发病时常见的是皮肤肿胀，继以变厚、变硬，最终萎缩。同时病人身体内的各种内脏器官也会出现受损，预后非常困难。患病率很低，国外报道 50 ～ 300 /100 万，而国内目前尚无报道。因此，由于系统性硬化症SSc的低发病率，风湿科医师对该病的认识非常有限，该病对他们而言仍是罕见疾病。

在目前的医学上，实体肿瘤的首选药——环磷酰胺的静脉注射，在一定程度上能对系统性硬化症SSc所造成的肺和心脏的纤维化起到阻止作用，但其实真正的病因治疗还没有出现。

有研究认为：造血干细胞移植，是一种对系统性硬化症致不可逆性器官损害病人的有效治疗方法，甚至是唯一有效的细胞疗法。并且造血干细胞移植，对于系统性硬化症病人器官所出现的并发症，在治疗上起到非常重要的作用。

然而造血干细胞移植 (Hsct) 也有其局限性，只有当系统性硬化症SSc经其他治疗未获得明显疗效，或者伴有器官病变时，才适宜应用。据研究报道，有 9 例病人接受 12个月的环磷酰胺治疗，其中 8 例病人在病情恶化后进行了 HSCT 治疗 , 其临床症状有所缓解。

另外，据报道，消化系统严重受累的系统性硬化症病人，接受自体干细胞移植联合卡莫司、依托泊甙、阿糖胞苷、美法仑治疗一年半后，再未出现相关症状，胃排空等功能都处于正常状态；某研究证实，在系统性硬化症导致的缺血性溃疡的治疗中，骨髓单核细胞移植疗法可以起到良好疗效。

因此，自体造血干细胞移植的实施对于病人免疫系统的重建有利，并且有望实现系统性硬化症的根治。

（纤维化模拟图）

而除了造血干细胞的移植外，在系统性硬化症导致的手指溃疡中，自体脂肪移植亦适宜应用。一般情况下，自体脂肪移植的实施有助于溃疡的快速愈合，可以使疼痛得以缓解，使病人对于药物是需求得以减少。但可惜的是，自体脂肪移植不适宜应用在腿部及伴有动脉粥样硬化的溃疡治疗中。

除上述治疗方法外，光疗光化学疗法等新型的疗法，对系统性硬化症( SSc)所致的纤维化进程也起到一定的抑制作用，有助于软化硬化的皮肤，在发病早期应用疗效明显，所带来的副作用少。有研究将体外光化学疗法应用在 16 岁系统性硬化症病人的治疗中，结果显示：病人的皮肤厚度在治疗后得到减少，其关节的活动度有所改善。

除光疗光化学疗法外，系统性硬化症( SSc)，即硬皮病会导致爪手畸形、微血管病变的发生，物理疗法的应用有助于缓解爪手畸形、微血管病变；全身性硬化症患者的硒往往处于低水平状态 , 特别是弥散性表皮全身性硬化症亚群，硒的缺乏表示抗氧化能力呈降低状态，因此抗氧化剂治疗可能对疾病早期最为有效，等等。

总的来说，当前医疗研究不断推进、医学水平不断提高，造血干细胞移植等新型治疗方案正在不断的完善中，甚至基因治疗也在开发研究中。但可惜的是，系统性硬化症( SSc)目前尚无真正的病因治疗，新型的治疗方案也存在许多问题。系统性硬化症的治疗手段只能等待科学的进步和发展来进行完善了。