系统性硬化症( SSc),是一类病因不明的自身免疫性疾病,主要特征是小血管功能和结构发生异常,皮肤、内脏处于纤维化状态,免疫系统处于活化状态等。该病发生后,既会对病人的皮肤、关节肌肉造成侵犯,还会对病人的内脏器官造成侵犯,如侵犯患者的肺、肾、心脏等。


系统性硬化病(硬皮病):造血干细胞移植可能是唯一有效的治疗方式 健康周刊 第1张

(硬皮病的英文)


系统性硬化症SSc发病时常见的是皮肤肿胀,继以变厚、变硬,最终萎缩。同时病人身体内的各种内脏器官也会出现受损,预后非常困难。患病率很低,国外报道 50 ~ 300 /100 万,而国内目前尚无报道。因此,由于系统性硬化症SSc的低发病率,风湿科医师对该病的认识非常有限,该病对他们而言仍是罕见疾病。

在目前的医学上,实体肿瘤的首选药——环磷酰胺的静脉注射,在一定程度上能对系统性硬化症SSc所造成的肺和心脏的纤维化起到阻止作用,但其实真正的病因治疗还没有出现。


有研究认为:造血干细胞移植,是一种对系统性硬化症致不可逆性器官损害病人的有效治疗方法,甚至是唯一有效的细胞疗法。并且造血干细胞移植,对于系统性硬化症病人器官所出现的并发症,在治疗上起到非常重要的作用。

然而造血干细胞移植 (Hsct) 也有其局限性,只有当系统性硬化症SSc经其他治疗未获得明显疗效,或者伴有器官病变时,才适宜应用。据研究报道,有 9 例病人接受 12个月的环磷酰胺治疗,其中 8 例病人在病情恶化后进行了 HSCT 治疗 , 其临床症状有所缓解。

另外,据报道,消化系统严重受累的系统性硬化症病人,接受自体干细胞移植联合卡莫司、依托泊甙、阿糖胞苷、美法仑治疗一年半后,再未出现相关症状,胃排空等功能都处于正常状态;某研究证实,在系统性硬化症导致的缺血性溃疡的治疗中,骨髓单核细胞移植疗法可以起到良好疗效。

因此,自体造血干细胞移植的实施对于病人免疫系统的重建有利,并且有望实现系统性硬化症的根治。


系统性硬化病(硬皮病):造血干细胞移植可能是唯一有效的治疗方式 健康周刊 第2张

(纤维化模拟图)


而除了造血干细胞的移植外,在系统性硬化症导致的手指溃疡中,自体脂肪移植亦适宜应用。一般情况下,自体脂肪移植的实施有助于溃疡的快速愈合,可以使疼痛得以缓解,使病人对于药物是需求得以减少。但可惜的是,自体脂肪移植不适宜应用在腿部及伴有动脉粥样硬化的溃疡治疗中。

除上述治疗方法外,光疗光化学疗法等新型的疗法,对系统性硬化症( SSc)所致的纤维化进程也起到一定的抑制作用,有助于软化硬化的皮肤,在发病早期应用疗效明显,所带来的副作用少。有研究将体外光化学疗法应用在 16 岁系统性硬化症病人的治疗中,结果显示:病人的皮肤厚度在治疗后得到减少,其关节的活动度有所改善。

除光疗光化学疗法外,系统性硬化症( SSc),即硬皮病会导致爪手畸形、微血管病变的发生,物理疗法的应用有助于缓解爪手畸形、微血管病变;全身性硬化症患者的硒往往处于低水平状态 , 特别是弥散性表皮全身性硬化症亚群,硒的缺乏表示抗氧化能力呈降低状态,因此抗氧化剂治疗可能对疾病早期最为有效,等等。

总的来说,当前医疗研究不断推进、医学水平不断提高,造血干细胞移植等新型治疗方案正在不断的完善中,甚至基因治疗也在开发研究中。但可惜的是,系统性硬化症( SSc)目前尚无真正的病因治疗,新型的治疗方案也存在许多问题。系统性硬化症的治疗手段只能等待科学的进步和发展来进行完善了。





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